醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)方法選擇試題及答案2025年一、單項(xiàng)選擇題（每題2分，共20分）1.某研究比較兩種新型降糖藥（A藥與B藥）治療2型糖尿病的療效，將60例患者按性別、年齡、病程1:1配對后隨機(jī)分配至A藥組和B藥組，測量治療8周后的空腹血糖（mmol/L）。若數(shù)據(jù)滿足正態(tài)性和方差齊性，應(yīng)選擇的統(tǒng)計(jì)方法是（）A.獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)B.配對t檢驗(yàn)C.兩獨(dú)立樣本秩和檢驗(yàn)D.成組設(shè)計(jì)方差分析2.某隊(duì)列研究觀察吸煙（暴露）與肺癌（結(jié)局）的關(guān)聯(lián)，隨訪5年記錄300名吸煙者和400名非吸煙者的肺癌發(fā)生情況（發(fā)生/未發(fā)生）。分析暴露與結(jié)局的關(guān)聯(lián)強(qiáng)度時(shí)，應(yīng)選擇的統(tǒng)計(jì)方法是（）A.卡方檢驗(yàn)B.獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)C.Logistic回歸分析D.生存分析（Kaplan-Meier法）3.某實(shí)驗(yàn)觀察三種不同劑量（低、中、高）的化療藥物對腫瘤細(xì)胞凋亡率（%）的影響，每組20只小鼠，凋亡率數(shù)據(jù)呈正態(tài)分布且方差齊。比較三組凋亡率的差異，應(yīng)選擇的統(tǒng)計(jì)方法是（）A.完全隨機(jī)設(shè)計(jì)方差分析B.隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)方差分析C.兩獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)（兩兩比較）D.Kruskal-Wallis秩和檢驗(yàn)4.某橫斷面調(diào)查收集了1000名65歲以上老年人的年齡（歲）、收縮壓（mmHg）、糖尿病史（是/否）、BMI（kg/m2）及認(rèn)知功能評(píng)分（MMSE，0-30分，分?jǐn)?shù)越高認(rèn)知越好），擬分析“糖尿病史是否是認(rèn)知功能評(píng)分的影響因素”。若MMSE評(píng)分呈正態(tài)分布，應(yīng)選擇的統(tǒng)計(jì)方法是（）A.卡方檢驗(yàn)B.獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)C.線性回歸分析D.Logistic回歸分析5.某研究評(píng)估某新藥治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的療效，采用自身前后對照設(shè)計(jì)，分別在治療前、治療2周、治療4周測量患者的關(guān)節(jié)腫脹數(shù)（計(jì)數(shù)資料，非正態(tài)分布）。分析不同時(shí)間點(diǎn)關(guān)節(jié)腫脹數(shù)的變化，應(yīng)選擇的統(tǒng)計(jì)方法是（）A.重復(fù)測量方差分析B.Friedman秩和檢驗(yàn)C.配對t檢驗(yàn)（兩兩比較）D.Wilcoxon符號(hào)秩檢驗(yàn)（兩兩比較）6.某雙盲隨機(jī)對照試驗(yàn)比較三種手術(shù)方式（術(shù)式A、術(shù)式B、術(shù)式C）治療子宮肌瘤的術(shù)后并發(fā)癥發(fā)生率（%），每組納入50例患者，并發(fā)癥類型為“發(fā)生”或“未發(fā)生”。比較三組并發(fā)癥發(fā)生率的差異，應(yīng)選擇的統(tǒng)計(jì)方法是（）A.卡方檢驗(yàn)B.Fisher確切概率法C.秩和檢驗(yàn)D.方差分析7.某研究探討血清鐵蛋白水平（連續(xù)變量，正態(tài)分布）與冠心病發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)（二分類變量）的關(guān)系，需控制年齡、性別、高血壓史等混雜因素。應(yīng)選擇的統(tǒng)計(jì)方法是（）A.卡方檢驗(yàn)B.獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)C.Logistic回歸分析D.線性回歸分析8.某生存分析研究隨訪了200例肝癌患者，記錄其手術(shù)日期、死亡日期（或失訪日期）及術(shù)后甲胎蛋白（AFP，連續(xù)變量，正態(tài)分布）水平，擬分析AFP水平對患者生存時(shí)間的影響。應(yīng)選擇的統(tǒng)計(jì)方法是（）A.Kaplan-Meier法B.Log-rank檢驗(yàn)C.Cox比例風(fēng)險(xiǎn)回歸模型D.獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)9.某研究測量了20名健康志愿者在靜息狀態(tài)、運(yùn)動(dòng)30分鐘、運(yùn)動(dòng)60分鐘時(shí)的心率（次/分，正態(tài)分布），擬分析不同時(shí)間點(diǎn)心率的變化趨勢。應(yīng)選擇的統(tǒng)計(jì)方法是（）A.完全隨機(jī)設(shè)計(jì)方差分析B.隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)方差分析C.重復(fù)測量方差分析D.單樣本t檢驗(yàn)10.某研究比較兩種檢測方法（方法X與方法Y）對100份樣本的新冠病毒核酸檢測結(jié)果（陽性/陰性），數(shù)據(jù)整理為四格表（金標(biāo)準(zhǔn)確診為陽性的樣本中，X法陽性45例、陰性5例；金標(biāo)準(zhǔn)陰性的樣本中，X法陽性10例、陰性40例）。評(píng)價(jià)X法與金標(biāo)準(zhǔn)的一致性，應(yīng)選擇的統(tǒng)計(jì)方法是（）A.卡方檢驗(yàn)B.Kappa一致性檢驗(yàn)C.McNemar檢驗(yàn)D.配對t檢驗(yàn)二、簡答題（每題8分，共40分）1.簡述獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)與配對t檢驗(yàn)的適用條件及主要區(qū)別。2.當(dāng)比較多組定量資料的均值時(shí)，為何優(yōu)先選擇方差分析而非多次兩兩t檢驗(yàn)？3.簡述卡方檢驗(yàn)的適用條件，若四格表資料不滿足條件時(shí)應(yīng)如何處理？4.Logistic回歸與線性回歸的主要區(qū)別是什么？各自適用于何種類型的因變量？5.對于重復(fù)測量數(shù)據(jù)（如同一組患者治療前、治療1周、治療2周的某項(xiàng)指標(biāo)），選擇統(tǒng)計(jì)方法時(shí)需考慮哪些關(guān)鍵因素？三、案例分析題（每題20分，共40分）案例1：某研究團(tuán)隊(duì)開展一項(xiàng)隨機(jī)對照試驗(yàn)（RCT），旨在比較新型免疫抑制劑（試驗(yàn)組）與傳統(tǒng)藥物（對照組）治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的療效。納入標(biāo)準(zhǔn)：符合SLE診斷標(biāo)準(zhǔn)、病程≤2年、未使用過免疫抑制劑的患者。排除標(biāo)準(zhǔn)：合并嚴(yán)重感染或惡性腫瘤。共納入120例患者，按1:1隨機(jī)分配至試驗(yàn)組（n=60）和對照組（n=60）。主要結(jié)局指標(biāo)為治療24周后的SLE疾病活動(dòng)指數(shù)（SLEDAI，0-10分，分?jǐn)?shù)越高活動(dòng)度越高，數(shù)據(jù)呈正態(tài)分布）。次要結(jié)局指標(biāo)包括：①治療24周時(shí)的臨床緩解率（緩解：SLEDAI≤2分，未緩解：SLEDAI>2分）；②治療期間不良事件發(fā)生率（惡心、肝酶升高、感染等，分類變量）。問題：（1）分析主要結(jié)局指標(biāo)（SLEDAI評(píng)分）在兩組間的差異，應(yīng)選擇何種統(tǒng)計(jì)方法？說明理由。（2）分析次要結(jié)局指標(biāo)①（臨床緩解率）在兩組間的差異，應(yīng)選擇何種統(tǒng)計(jì)方法？若數(shù)據(jù)不滿足卡方檢驗(yàn)條件（如理論頻數(shù)<5），應(yīng)如何調(diào)整？（3）分析次要結(jié)局指標(biāo)②（不良事件發(fā)生率）時(shí)，若不良事件包含多種類型（如惡心、肝酶升高、感染），需比較兩組在各類不良事件發(fā)生率上的差異，應(yīng)如何設(shè)計(jì)統(tǒng)計(jì)分析？案例2：某隊(duì)列研究探討高血壓患者的依從性（依從：規(guī)律服藥且低鹽飲食；不依從：未規(guī)律服藥或未低鹽飲食）對5年內(nèi)心血管事件（包括心肌梗死、腦卒中等，發(fā)生/未發(fā)生）的影響。研究共納入800例高血壓患者，基線收集年齡、性別、病程、基線收縮壓（SBP，mmHg，正態(tài)分布）、合并糖尿?。ㄊ?否）等信息。隨訪5年，記錄心血管事件發(fā)生情況（部分患者失訪，失訪原因與結(jié)局無關(guān)）。問題：（1）描述隊(duì)列研究的基本設(shè)計(jì)特點(diǎn)，并說明該研究中可能的混雜因素（至少列出3個(gè)）。（2）分析依從性與心血管事件的關(guān)聯(lián)時(shí)，若僅比較兩組（依從組vs不依從組）的心血管事件發(fā)生率，應(yīng)選擇何種統(tǒng)計(jì)方法？若需控制年齡、性別、基線SBP、糖尿病史等混雜因素，應(yīng)選擇何種統(tǒng)計(jì)方法？說明理由。（3）若部分患者在隨訪期間發(fā)生失訪，分析時(shí)應(yīng)如何處理失訪數(shù)據(jù)？答案一、單項(xiàng)選擇題1.B（配對設(shè)計(jì)，定量資料且滿足正態(tài)性、方差齊性，故選擇配對t檢驗(yàn)）2.C（結(jié)局為二分類變量，需分析暴露（吸煙）與結(jié)局（肺癌）的關(guān)聯(lián)強(qiáng)度，Logistic回歸可計(jì)算OR值）3.A（完全隨機(jī)設(shè)計(jì)的三組定量資料，正態(tài)分布且方差齊，選擇完全隨機(jī)設(shè)計(jì)方差分析）4.B（糖尿病史為二分類變量，MMSE評(píng)分為定量變量且正態(tài)分布，比較兩組均值差異用獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)）5.B（自身前后對照的重復(fù)測量計(jì)數(shù)資料，非正態(tài)分布，選擇Friedman秩和檢驗(yàn)）6.A（三組二分類資料比較，樣本量較大（每組50例），理論頻數(shù)≥5，選擇卡方檢驗(yàn)）7.C（結(jié)局為二分類變量（發(fā)病/未發(fā)病），需控制混雜因素，Logistic回歸適用于多因素分析）8.C（生存分析中，需分析連續(xù)變量（AFP）對生存時(shí)間的影響，Cox回歸可處理多變量且允許存在截尾數(shù)據(jù)）9.C（同一對象在不同時(shí)間點(diǎn)（靜息、運(yùn)動(dòng)30分鐘、運(yùn)動(dòng)60分鐘）的重復(fù)測量數(shù)據(jù)，選擇重復(fù)測量方差分析）10.B（評(píng)價(jià)兩種檢測方法與金標(biāo)準(zhǔn)的一致性，Kappa檢驗(yàn)可校正機(jī)遇一致性）二、簡答題1.獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)：適用于完全隨機(jī)設(shè)計(jì)的兩組獨(dú)立定量資料，要求數(shù)據(jù)正態(tài)分布、兩總體方差齊；配對t檢驗(yàn)：適用于配對設(shè)計(jì)（如自身前后對照、同源配對）的定量資料，要求差值服從正態(tài)分布。主要區(qū)別：數(shù)據(jù)設(shè)計(jì)類型（獨(dú)立vs配對）、檢驗(yàn)對象（兩組均值vs差值均值）。2.多次兩兩t檢驗(yàn)會(huì)增加Ⅰ類錯(cuò)誤概率（如3組比較時(shí)，兩兩t檢驗(yàn)需進(jìn)行3次，總α=1-(1-0.05)3≈14.3%>5%）；方差分析通過一次檢驗(yàn)比較多組均值，控制整體Ⅰ類錯(cuò)誤概率，且能同時(shí)判斷是否存在組間差異，若有差異再通過事后檢驗(yàn)（如LSD-t檢驗(yàn)）進(jìn)行兩兩比較。3.卡方檢驗(yàn)適用于分類資料的頻數(shù)分布比較，四格表資料需滿足：①總樣本量n≥40且所有理論頻數(shù)T≥5（Pearson卡方）；②n≥40但1≤T<5（連續(xù)性校正卡方）；③n<40或T<1（Fisher確切概率法）。若不滿足條件，可采用Fisher確切概率法，或合并類別（需合理）、增加樣本量。4.主要區(qū)別：因變量類型不同。線性回歸的因變量為定量變量（正態(tài)分布），模型假設(shè)因變量與自變量呈線性關(guān)系；Logistic回歸的因變量為二分類（或多分類）變量，通過Logit變換將概率映射到線性空間，模型輸出OR值（優(yōu)勢比）。5.需考慮：①數(shù)據(jù)類型（定量/定性）；②重復(fù)測量的時(shí)間點(diǎn)數(shù)量（2個(gè)或多個(gè)）；③數(shù)據(jù)分布（正態(tài)/非正態(tài)）；④個(gè)體內(nèi)相關(guān)性（重復(fù)測量數(shù)據(jù)的核心特征，需用混合效應(yīng)模型或重復(fù)測量方差分析處理）；⑤時(shí)間效應(yīng)（是否存在時(shí)間趨勢）；⑥缺失數(shù)據(jù)處理（如失訪是否與結(jié)局相關(guān)）。三、案例分析題案例1答案：（1）方法：獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)。理由：主要結(jié)局為定量資料（SLEDAI評(píng)分），試驗(yàn)組與對照組為完全隨機(jī)設(shè)計(jì)的獨(dú)立樣本，數(shù)據(jù)呈正態(tài)分布，滿足t檢驗(yàn)的前提條件（正態(tài)性、方差齊性，需先進(jìn)行方差齊性檢驗(yàn)，若不齊則用t’檢驗(yàn)）。（2）方法：四格表卡方檢驗(yàn)（或Fisher確切概率法）。理由：臨床緩解率為二分類資料（緩解/未緩解），比較兩組率的差異。若四格表中理論頻數(shù)T≥5且n≥40，用Pearson卡方檢驗(yàn)；若1≤T<5且n≥40，用連續(xù)性校正卡方；若T<1或n<40，用Fisher確切概率法。（3）分析設(shè)計(jì)：①對每種不良事件（如惡心、肝酶升高、感染）分別整理為四格表（試驗(yàn)組發(fā)生數(shù)/總數(shù)vs對照組發(fā)生數(shù)/總數(shù)）；②對每個(gè)四格表進(jìn)行卡方檢驗(yàn)（或Fisher確切概率法），比較兩組在該類不良事件上的發(fā)生率差異；③若需控制多重比較的Ⅰ類錯(cuò)誤，可采用Bonferroni校正（調(diào)整檢驗(yàn)水準(zhǔn)α=0.05/不良事件類型數(shù)）。案例2答案：（1）隊(duì)列研究設(shè)計(jì)特點(diǎn)：前瞻性觀察，按暴露（依從性）分組，隨訪觀察結(jié)局（心血管事件）發(fā)生情況，可計(jì)算發(fā)病率、RR（相對危險(xiǎn)度）等?；祀s因素：年齡（影響心血管事件風(fēng)險(xiǎn)）、性別（男性風(fēng)險(xiǎn)更高）、基線SBP（血壓越高風(fēng)險(xiǎn)越高）、合并糖尿?。ㄔ黾语L(fēng)險(xiǎn)）、病程（病程越長風(fēng)險(xiǎn)可能越高）。（2）簡單比較方法：四格表卡方檢驗(yàn)（或Fisher確切概率法）。理由：依從性為二分類（依從/不依從），結(jié)局為二分類（發(fā)生/未發(fā)生），比較兩組事件發(fā)生率差異。控制混雜的方法：Logistic回歸分析。理由：需控制多個(gè)混雜因素（年齡、性別、基線SBP、糖尿病史），