什么是再生障礙性貧血？如何治療再生障礙性貧血是一種造血干細胞疾病，其會導致血細胞前體減少、骨髓增生不良或再生障礙及兩系或多系的細胞減少（紅細胞、白細胞和/或血小板）。根據(jù)默沙東醫(yī)療手冊官網(wǎng)記載：其癥狀是由于貧血、血小板減少（瘀點、出血）或白細胞減少（感染）所引起的。診斷需存在外周血全血細胞減少及骨髓活檢示骨髓增生低下。治療通常包括應用馬抗胸腺細胞球蛋白和環(huán)孢菌素的免疫治療或骨髓移植。免疫性血小板減少的瘀斑“再生障礙性貧血”一詞常指與兩系或多系造血細胞減少相關(guān)的骨髓再生不良性貧血。相比之下，純紅細胞（RBC）再生障礙專指紅系減少。再生障礙性貧血的病因真正的再生障礙性貧血（最多見于成年人和青少年）有約50%是特發(fā)性的。公認的原因有：化學制劑（如苯、無機砷）、藥物（如抗腫瘤藥、抗生素、非甾體抗炎藥、抗癲癇藥、乙酰唑胺、金鹽、青霉胺、奎納克林）或毒素、肝炎（肝炎病毒血清陰性）、妊娠、輻射、病毒（Epstein-Barr病毒和巨細胞病毒）。由于基因突變導致的骨髓衰竭遺傳性疾?。ɡ?，范可尼貧血、Shwachman-Diamond綜合征、先天性角化不良）確切的機制尚不清楚，但在大多數(shù)獲得性病例中，其機制涉及對造血干細胞的免疫攻擊。克隆性造血常見，且有發(fā)展為骨髓惡性腫瘤的風險。再生障礙性貧血的癥狀和體征再生障礙性貧血的發(fā)病通常是隱匿的，通常在接觸病毒、藥物或毒素(如殺蟲劑、苯)數(shù)周或數(shù)月后發(fā)生，但偶爾也可能是急性的。在再生障礙性貧血中，貧血可導致虛弱及易疲勞，而嚴重的血小板減少可引起淤點、瘀斑，牙齦出血，球結(jié)膜或其他組織出血。粒細胞缺乏常引起致命性感染。一般不伴有脾大，除非因輸血導致含鐵血黃素沉積。再生障礙性貧血的診斷全血細胞計數(shù)及網(wǎng)織紅細胞計數(shù)、骨髓細胞遺傳學和分子檢測、流式細胞術(shù)檢測陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)克隆、考慮進行基因檢測，尤其是對年輕患者或有家族史或特征性畸形的患者PNH克隆的檢測可以排除遺傳綜合征。存在全血細胞減少的患者，尤其是青少年患者，應考慮再生障礙性貧血的可能。重度再生障礙性貧血的定義是骨髓細胞數(shù)量<25%（細胞不足）并且存在≥2項以下情況：中性粒細胞絕對計數(shù)<500/microL(<0.5×109/L)絕對網(wǎng)織紅細胞計數(shù)<60,000/microL(<60×109/L)血小板計數(shù)<20,000/microL(<20×109/L)非常嚴重的再生障礙性貧血定義為絕對中性粒細胞計數(shù)<200/μL(<0.2x109/L）。再生障礙性貧血的治療造血干細胞移植，若無法移植，可考慮應用馬抗胸腺細胞球蛋白和環(huán)孢菌素的免疫抑制治療，有時還有艾曲波帕。對再生障礙性貧血來說，造血干細胞移植是可以治愈的手段，并且是治療的選擇之一，特別是對于配對成功的年輕患者。在診斷時，會評估兄弟姐妹的HLA（人類白細胞抗原）兼容性。在不適合移植或缺乏供體的患者中，用馬抗胸腺細胞球蛋白（ATG）聯(lián)合環(huán)孢素進行免疫抑制治療，總體應答率約為60％至80％?？赡軙l(fā)生過敏反應和血清病。多達一半的患者會出現(xiàn)長期復發(fā)或克隆演變?yōu)楣撬钀盒阅[瘤。艾曲波帕是一種血小板生成素受體激動劑，在免疫抑制的前期和難治性環(huán)境中的臨床試驗中顯示出潛在的療效，單倍