兒科學

第一章緒論復旦大學附屬兒科醫(yī)院桂永浩循證醫(yī)學

兒科學

第一章復旦大學附屬1

循證醫(yī)學

第十章 循證醫(yī)學實踐的決策分析

循證醫(yī)學

第十章 2摘要第一節(jié)概述第二節(jié)決策分析的實施第三節(jié)復雜決策問題和Markov模型第四節(jié)決策分析質(zhì)量評估摘要第一節(jié)概述3第一節(jié)

概述第一節(jié)概述4一、決策及其分類二、決策分析及其在臨床中的應用三、臨床決策分析的基本流程與常

用方法一、決策及其分類5決策及其分類決策：為實現(xiàn)一定目的而制訂的多個行動方案，并從中選擇一個“最優(yōu)的”或“最有利的”或“最滿意的”或“最合理的”行動的過程；其本質(zhì)是利用知識預測行動的可能后果。決策及其分類決策：6按照決策問題具備的條件和決策結果的確定性程度分類確定型決策：供決策者選擇的各種備選方案所需的條件都已知并能準確地知道決策的必然結果。按照決策問題具備的條件和決策結果的確定性程度分類確定型決策：7風險型決策：對決策者期望達到的目標，存在著兩個或兩個以上的不以決策者的主觀意志為轉移的自然狀態(tài)，但每種自然狀態(tài)發(fā)生的可能性可以預先估計或可以利用文獻資料得到，進行這類決策時要承擔一定的風險。風險型決策：8不確定型決策：決策者對各種可能出現(xiàn)的結果的概率無法知道，只能憑決策者的主觀傾向進行決策。不確定型決策：9決策分析及其在臨床中的應用決策分析：定量比較各種決策選擇可能產(chǎn)生的后果和效應，從而使決策更為科學和合理的過程?；疽兀簺Q策主體、決策目標和一系列備選方案。決策分析及其在臨床中的應用決策分析：10臨床決策分析

(clinicaldecisionanalysis,CDA)：采用定量分析方法在充分評價不同方案的風險和利益之后，選取最佳方案以減少臨床不確定性和利用有限資源取得最大效益的思維方式。包括診斷決策、治療（康復）決策等。臨床決策分析11臨床決策分析的基本流程與常用方法臨床決策分析的基本流程與常用方法12循證醫(yī)學實踐的決策分析課件13第二節(jié)

決策分析的實施第二節(jié)

決策分析的實施14一、決策問題的確認二、決策問題的結構化三、相關證據(jù)及信息的檢索與搜集四、確定最終結局的效用值五、決策樹分析六、敏感性分析一、決策問題的確認15決策問題的確認對所研究的問題給出精確的定義，并且根據(jù)問題的定義將其分解為三部分，包括：不同的決策選項不同選項之后所有可能發(fā)生的事件決策所關心的結局決策問題的確認對所研究的問題給出精確的定義，并且根據(jù)問題的定16例10-1

男性患者，50歲，體檢發(fā)現(xiàn)左頸動脈硬化，但目前沒有任何臨床癥狀。現(xiàn)有證據(jù)表明，頸動脈硬化者發(fā)生腦卒中的危險性升高。因此，對于該患者是否需要治療，就是一個決策問題，臨床上可以有兩種選擇，一是暫時臨床觀察，二是行頸動脈內(nèi)膜切除術。例10-117但是結合臨床實際考慮，有如下可能，臨床觀察雖然避免了手術相關的短期危險因素（圍術期死亡，手術中發(fā)生腦卒中），可以維持無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)（在一段特定時間內(nèi)未發(fā)生腦卒中），但是不可避免面臨將來更高的腦卒中的風險。但是結合臨床實際考慮，有如下可能，臨床觀察雖然避免了手術相關18如果選擇進行手術，手術雖然有益于解決問題，減少發(fā)生腦卒中的可能性，但是卻有圍手術期間發(fā)生腦卒中和死亡的風險。如果選擇進行手術，手術雖然有益于解決問題，減少發(fā)生腦卒中的可19決策問題的結構化決策樹（decisiontree）決策樹是一種能夠有效地表達復雜決策問題的數(shù)學模型，按邏輯、時序把決策問題中的備選方案及結局有機組合并用圖標羅列出來，猶如一棵從左到右不斷分支的樹，包括一系列節(jié)點與分支。決策問題的結構化決策樹（decisiontree）20節(jié)點又可分為決策節(jié)點（decisionnodes）與機會節(jié)點（chancenodes），前者以小方框“□”表示，后者以圓圈“○”表示。在決策樹末梢，為各方案的最后結局（outcome），各種結局必須定量描述。節(jié)點又可分為決策節(jié)點（decisionnodes）與機會節(jié)21圖10-1動脈硬化處理的決策樹圖10-1動脈硬化處理的決策樹22相關證據(jù)及信息的檢索與搜集決策分析中最重要的信息是每一種可能的事件在相應條件下出現(xiàn)的概率。相關信息可來自以下幾方面：通過文獻估計概率：meta分析相關證據(jù)及信息的檢索與搜集決策分析中最重要的信息是每一種可能23咨詢專家意見以獲取所需的信息：

德爾菲法概率估計中不確定性的估算：

敏感性分析獲取所需要的信息后，將其填入決策樹中，進行下一步分析工作。咨詢專家意見以獲取所需的信息：24例10-1中的決策相關信息的基線估計值如下：選擇臨床觀察的患者有11%可能會發(fā)生腦卒中，而選擇做手術會有1%的患者死亡，而術后存活的患者中有2%會在圍術期間發(fā)生腦卒中，術后“未發(fā)生腦卒中”者在以后會有5%的患者再次發(fā)生腦卒中的可能，這些估計值在決策樹中各概率分支下方標出。例10-1中的決策相關信息的基線估計值如下：25循證醫(yī)學實踐的決策分析課件26確定最終結局的效用值結局的量化是決策分析的重要環(huán)節(jié)。決策選項有多種，每種選擇的臨床結局又不相同，為了達到比較目的，需要預先將各種結局轉換成同一單位的變量，這個變量就是效用(utility)。確定最終結局的效用值結局的量化是決策分析的重要環(huán)節(jié)。27效用值是一種表述結局相對優(yōu)劣的數(shù)量化指標，是個體在不確定情況下的優(yōu)先選擇，反映個體的主觀感受，并受年齡、經(jīng)濟收入、教育程度等多種因素的影響。效用值是一種表述結局相對優(yōu)劣的數(shù)量化指標，是個體在不確定情況28效用值通常用0～1的數(shù)值來表示，1代表完全健康，0代表死亡，也可以為負數(shù)，表示比死亡更糟糕的疾病狀態(tài)，如無意識或長期臥床伴嚴重疼痛等。效用值通常用0～1的數(shù)值來表示，1代表完全健康，0代表死亡29效用值的測量方法直接測量方法等級尺度法（ratingscale）標準博弈法（standardgamble）時間權衡法（timetrade-off）效用值的測量方法直接測量方法30間接測量方法填寫生存質(zhì)量量表，計算量表得分，再將量表得分轉換為效用值計算質(zhì)量調(diào)整壽命年（quality-adjustedlifeyears，QALYs）間接測量方法31決策樹分析決策樹分析又稱為決策樹的折疊與平均,指通過以上步驟所形成的決策樹，計算每一種決策選項所對應的不同結局出現(xiàn)的情況。決策樹分析決策樹分析又稱為決策樹的折疊與平均,指通過以上步驟32例10-1在掌握了以上各種基本信息后，就可計算各機遇節(jié)點和各種方案的期望值（expectedvalue，EV）。各機遇節(jié)點的期望值為該節(jié)點各分支概率與結局QALYs值的乘積之和。根據(jù)上面的決策樹可以計算臨床觀察分枝的期望值和手術分枝的期望值如下：例10-1在掌握了以上各種基本信息后，就可計算各機遇節(jié)點和33臨床觀察的期望值：EVC=(15×1×0.89)+(15×0.5×0.11)=14.18QALYs手術的期望值：EVS=(15×1×0.95×0.98×0.99)+(15×0.5×0.05×0.98×0.99)+(15×0.5×0.02×0.99)+(0×0×0.01)=14.34QALYs臨床觀察的期望值：EVC=(15×1×0.89)+(34比較兩者的期望值，手術治療的期望值稍高，提示應該選擇手術治療，但是應該看到，兩個方案的期望值相差不大，而手術治療還有致死的可能性。比較兩者的期望值，手術治療的期望值稍高，提示應該選擇手術治療35雖然死亡的概率很低，但是在生與死的可能選擇的情況下，醫(yī)生或患者難以僅憑14.34QALYs>14.18QALYs的結果，承擔那1%的死亡風險！因此，與患者及時溝通，在知情的情況下做出決策是十分必要的。雖然死亡的概率很低，但是在生與死的可能選擇的情況下，醫(yī)生或患36敏感性分析敏感性分析通過觀察假設變化時，決策分析的結果是否具有良好的穩(wěn)定性，對其結論加以評估。敏感性分析敏感性分析通過觀察假設變化時，決策分析的結果是否具37敏感性分析也可以通過觀察哪些假設對結果影響最大而發(fā)現(xiàn)對于該分析最重要的假設，從而為問題的深入研究和進一步解決提供線索。敏感性分析也可以通過觀察哪些假設對結果影響最大而發(fā)現(xiàn)對于該分38敏感性分析在決策分析中具有重要的地位，它可以驗證決策分析結果的可靠性，因此決策分析應該常規(guī)進行敏感性分析。敏感性分析在決策分析中具有重要的地位，它可以驗證決策分析結果39例10-1進行敏感性分析，當取不同的手術病死率時，可分別計算出不同的手術治療方案的期望值，下圖顯示的就是當手術病死率在一定范圍內(nèi)變動所對應的期望值。例10-1進行敏感性分析，當取不同的手術病死率時，可分別計40圖10-3對手術死亡率的敏感性分析圖10-3對手術死亡率的敏感性分析41從圖10-3中可以看出，當手術病死率為2.1%時，兩種方案的期望值相當，此時的2.1%叫閾值，表明這一數(shù)值是兩種方案選擇的分界點。當手術病死率在小于2.1%的區(qū)間內(nèi)，選擇手術這一方案是合適的。從圖10-3中可以看出，當手術病死率為2.1%時，兩種方42第三節(jié)

復雜決策問題和

Markov模型第三節(jié)

復雜決策問題和

Markov模型43一、復雜決策問題二、Markov模型及方法三、Markov模型的應用實例一、復雜決策問題44復雜決策問題在循證臨床決策中，可供選擇的決策選項可能很多，同時可能會出現(xiàn)多種結局，并且從干預措施到結局出現(xiàn)又會經(jīng)過許多過程（狀態(tài)），這些過程又有可能受眾多因素的影響。在這些情況下，決策分析就變得比較復雜。Markov模型有助于解決復雜決策問題。復雜決策問題在循證臨床決策中，可供選擇的決策選項可能很多，同45Markov模型及方法Markov模型能夠更精確而且非常簡潔的表示在不同健康狀態(tài)間多次的或者時間不確定的轉換，從而對復雜決策樹進行決策分析。Markov模型及方法Markov模型能夠更精確而且非常簡潔46應用Markov模型需要四個步驟1.定義不同的健康狀態(tài)描述在不同的健康狀態(tài)之間轉換的方式2.選擇適宜的周期長度要根據(jù)實際情況決定。周期較長者，計算的負荷較小，反之亦然。應用Markov模型需要四個步驟473.估計轉換的概率估計轉換概率的大多數(shù)信息來源于文獻4.估算結局蒙特卡羅模擬法（MonteCarlosimulation）Markov隊列模擬法（Markovcohortsimulation）矩陣代數(shù)法（matrixalgebra）3.估計轉換的概率48Markov模型的應用實例左頸動脈硬化是否手術治療遠期效果評價的Markov模型Markov模型的應用實例左頸動脈硬化是否手術治療遠期效49例10-1如果考慮遠期效果時，可以采用Markov模型進行決策分析。圖10-6顯示了觀察或手術治療后患者出現(xiàn)的三種結局：維持無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)，發(fā)生腦卒中和死亡。例10-1如果考慮遠期效果時，可以采用Markov模型進行決50這是短期結局，那么隨著時間的推移，無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)的患者在接下來的時間里，會有一部分人死亡，一部分人生存，生存的人中間不可避免的會有人發(fā)生腦卒中，余下的人維持無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)；生存但是伴有腦卒中的人，其結局也是隨著時間的進程部分人會死亡而部分人仍生存，生存的人繼續(xù)這種循環(huán)，直至所有人群都到達一種結局：死亡。這是短期結局，那么隨著時間的推移，無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)的患51圖10-6頸動脈硬化患者的Markov模型示意圖（Markov樹）圖10-6頸動脈硬化患者的Markov模型示意圖（Mar52用Markov模型來模擬他們的結局，計算結局的增益，同其他的方案進行比較從而做出選擇。從上述可以看出有三個Markov狀態(tài)：無癥狀性頸動脈硬化（狀態(tài)1），伴有腦卒中生存（狀態(tài)2），死亡（狀態(tài)3）。用Markov模型來模擬他們的結局，計算結局的增益，53其中狀態(tài)1到狀態(tài)3之病死率（5%）并不完全表示為頸動脈硬化這一疾病所致（要盡可能模擬實際情況，考慮有其他死亡原因）。它們之間的轉換關系及轉移概率見表10-2和圖10-7。其中狀態(tài)1到狀態(tài)3之病死率（5%）并不完全表示為頸動脈硬化這54假如將Markov循環(huán)周期設為1年，那么每一個周期，“無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)”為1個QALYs，伴腦卒中生存則為0.5個QALYs，死亡則為0。假設從手術開始當年起，根據(jù)相關文獻數(shù)據(jù)估計選擇手術治療的相關數(shù)據(jù)為：維持無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)占97%，伴腦卒中生存的占2%，死亡為1%。此后人群在這3個狀態(tài)的轉移概率如表10-2。假如將Markov循環(huán)周期設為1年，那么每一個周期，“無癥狀55無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡無癥狀性頸動脈硬化0.94050.00950.05生存（伴腦卒中）00.950.05表10-2手術治療后3種自然狀態(tài)每年的轉移概率無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡無癥狀性頸動脈硬化0.56圖10-7頸動脈硬化患者各狀態(tài)間的轉移關系無癥狀性頸動脈硬化伴腦卒中生存死

亡0.00950.050.050.94050.95圖10-7頸動脈硬化患者各狀態(tài)間的轉移關系無癥狀性頸動脈硬57計算原理同上，由于該過程的計算比較繁瑣，可借助相關軟件進行，如decisionmaker，treeage，比較簡單的則運用Excel計算。計算原理同上，由于該過程的計算比較繁瑣，可借助相關軟58以選擇手術治療為例，假設10萬病例納入分析，其最終結果是人均獲得16個QALYs（計算的結果見表10-3）。用同樣的方法可以計算選擇“臨床觀察”方案的人均QALYs，然后可以比較兩個方案的QALYs大小，進行決策。以選擇手術治療為例，假設10萬病例納入分析，其最終結果是人均59周期數(shù)無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡

例數(shù)QALYs例數(shù)QALYs例數(shù)QALYs總QALYs累計QALYs197000

2000

1000

29122891228282214115950092639926393858008580035481774106520875741802134806958069547862093151190827882630015758937589347442372193630782653412666713777137752282614233950739914152577671306713056452822.527225069953485210周期數(shù)無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡

例數(shù)QALYs60周期數(shù)無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡

例數(shù)QALYs例數(shù)QALYs例數(shù)QALYs總QALYs累計QALYs8631366313660013000.5308630991375513479593795939763013150.53432006253061388710558465584665503275376040591216729981155523525236754337740723055900728898………………………50000010000001599600總計：

1599600人均：

16.00周期數(shù)無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡

例數(shù)QALYs61注：①無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)效用值=1，生存（伴腦卒中）效用值=0.5，死亡效用值=0；QALY：質(zhì)量調(diào)整生存年；②本例數(shù)據(jù)引自文獻：Decisionanalysismodels:Openingtheblackbox[J].Surgery.2003,注：62第四節(jié)

決策分析質(zhì)量評估第四節(jié)

決策分析質(zhì)量評估63實質(zhì)是評估決策分析中所使用的各種原始參數(shù)的準確性和可靠性。

實質(zhì)是評估決策分析中所使用的各種原始參數(shù)的準確性和可靠性。64決策分析質(zhì)量評估標準決策樹各分支所用的參數(shù)是否來源于高質(zhì)量的研究結果？決策分析質(zhì)量評估標準65是否進行了敏感性分析，即通過改變四個方面的估計值，評估最終結論的穩(wěn)定性？1.各種干預的效果2.不良反應發(fā)生率3.估計的費用4.效用的賦值是否進行了敏感性分析，即通過改變四個方面的估計值，評估最終結66是否考慮了所有可能涉及的花費？是否考慮了所有可能涉及的花費？67ThankYou!ThankYou!68

11、人生的某些障礙，你是逃不掉的。與其費盡周折繞過去，不如勇敢地攀登，或許這會鑄就你人生的高點。

12、有些壓力總是得自己扛過去，說出來就成了充滿負能量的抱怨。尋求安慰也無濟于事，還徒增了別人的煩惱。

13、認識到我們的所見所聞都是假象，認識到此生都是虛幻，我們才能真正認識到佛法的真相。錢多了會壓死你，你承受得了嗎?帶，帶不走，放，放不下。時時刻刻發(fā)悲心，饒益眾生為他人。

14、夢想總是跑在我的前面。努力追尋它們，為了那一瞬間的同步，這就是動人的生命奇跡。

15、懶惰不會讓你一下子跌倒，但會在不知不覺中減少你的收獲;勤奮也不會讓你一夜成功，但會在不知不覺中積累你的成果。人生需要挑戰(zhàn)，更需要堅持和勤奮!

16、人生在世：可以缺錢，但不能缺德;可以失言，但不能失信;可以倒下，但不能跪下;可以求名，但不能盜名;可以低落，但不能墮落;可以放松，但不能放縱;可以虛榮，但不能虛偽;可以平凡，但不能平庸;可以浪漫，但不能浪蕩;可以生氣，但不能生事。

17、人生沒有筆直路，當你感到迷茫、失落時，找?guī)撞窟@種充滿正能量的電影，坐下來靜靜欣賞，去發(fā)現(xiàn)生命中真正重要的東西。

18、在人生的舞臺上，當有人愿意在臺下陪你度過無數(shù)個沒有未來的夜時，你就更想展現(xiàn)精彩絕倫的自己。但愿每個被努力支撐的靈魂能吸引更多的人同行。

19、積極的人在每一次憂患中都看到一個機會，而消極的人則在每個機會中看到了某種憂患。莫找借口失敗，只找理由成功。

20、每一個成就和長進，都蘊含著曾經(jīng)受過的寂寞、灑過的汗水、流過的眼淚。許多時候不是看到希望才去堅持，而是堅持了才能看到希望。

1、有時候，我們活得累，并非生活過于刻薄，而是我們太容易被外界的氛圍所感染，被他人的情緒所左右。

2、身材不好就去鍛煉，沒錢就努力去賺。別把窘境遷怒于別人，唯一可以抱怨的，只是不夠努力的自己。

3、大概是沒有了當初那種毫無顧慮的勇氣，才變成現(xiàn)在所謂成熟穩(wěn)重的樣子。

4、世界上只有想不通的人，沒有走不通的路。將帥的堅強意志，就像城市主要街道匯集點上的方尖碑一樣，在軍事藝術中占有十分突出的地位。

5、世上最美好的事是：我已經(jīng)長大，父母還未老;我有能力報答，父母仍然健康。

6、沒什么可怕的，大家都一樣，在試探中不斷前行。

7、時間就像一張網(wǎng)，你撒在哪里，你的收獲就在哪里。紐扣第一顆就扣錯了，可你扣到最后一顆才發(fā)現(xiàn)。有些事一開始就是錯的，可只有到最后才不得不承認。

8、世上的事，只要肯用心去學，沒有一件是太晚的。要始終保持敬畏之心，對陽光，對美，對痛楚。

9、別再去抱怨身邊人善變，多懂一些道理，明白一些事理，畢竟每個人都是越活越現(xiàn)實。

10、山有封頂，還有彼岸，慢慢長途，終有回轉，余味苦澀，終有回甘。

11、失敗不可怕，可怕的是從來沒有努力過，還怡然自得地安慰自己，連一點點的懊悔都被麻木所掩蓋下去。不能怕，沒什么比自己背叛自己更可怕。

12、跌倒了，一定要爬起來。不爬起來，別人會看不起你，你自己也會失去機會。在人前微笑，在人后落淚，可這是每個人都要學會的成長。

13、要相信，這個世界上永遠能夠依靠的只有你自己。所以，管別人怎么看，堅持自己的堅持，直到堅持不下去為止。

14、也許你想要的未來在別人眼里不值一提，也許你已經(jīng)很努力了可還是有人不滿意，也許你的理想離你的距離從來沒有拉近過......但請你繼續(xù)向前走，因為別人看不到你的努力，你卻始終看得見自己。

15、所有的輝煌和偉大，一定伴隨著挫折和跌倒；所有的風光背后，一定都是一串串揉和著淚水和汗水的腳印。

16、成功的反義詞不是失敗，而是從未行動。有一天你總會明白，遺憾比失敗更讓你難以面對。

17、沒有一件事情可以一下子把你打垮，也不會有一件事情可以讓你一步登天，慢慢走，慢慢看，生命是一個慢慢累積的過程。

18、努力也許不等于成功，可是那段追逐夢想的努力，會讓你找到一個更好的自己，一個沉默努力充實安靜的自己。

19、你相信夢想，夢想才會相信你。有一種落差是，你配不上自己的野心，也辜負了所受的苦難。

20、生活不會按你想要的方式進行，它會給你一段時間，讓你孤獨、迷茫又沉默憂郁。但如果靠這段時間跟自己獨處，多看一本書，去做可以做的事，放下過去的人，等你度過低潮，那些獨處的時光必定能照亮你的路，也是這些不堪陪你成熟。所以，現(xiàn)在沒那么糟，看似生活對你的虧欠，其實都是祝愿。11、人生的某些障礙，你是逃不掉的。與其費盡周折繞過去，69

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第十章 71摘要第一節(jié)概述第二節(jié)決策分析的實施第三節(jié)復雜決策問題和Markov模型第四節(jié)決策分析質(zhì)量評估摘要第一節(jié)概述72第一節(jié)

概述第一節(jié)概述73一、決策及其分類二、決策分析及其在臨床中的應用三、臨床決策分析的基本流程與常

用方法一、決策及其分類74決策及其分類決策：為實現(xiàn)一定目的而制訂的多個行動方案，并從中選擇一個“最優(yōu)的”或“最有利的”或“最滿意的”或“最合理的”行動的過程；其本質(zhì)是利用知識預測行動的可能后果。決策及其分類決策：75按照決策問題具備的條件和決策結果的確定性程度分類確定型決策：供決策者選擇的各種備選方案所需的條件都已知并能準確地知道決策的必然結果。按照決策問題具備的條件和決策結果的確定性程度分類確定型決策：76風險型決策：對決策者期望達到的目標，存在著兩個或兩個以上的不以決策者的主觀意志為轉移的自然狀態(tài)，但每種自然狀態(tài)發(fā)生的可能性可以預先估計或可以利用文獻資料得到，進行這類決策時要承擔一定的風險。風險型決策：77不確定型決策：決策者對各種可能出現(xiàn)的結果的概率無法知道，只能憑決策者的主觀傾向進行決策。不確定型決策：78決策分析及其在臨床中的應用決策分析：定量比較各種決策選擇可能產(chǎn)生的后果和效應，從而使決策更為科學和合理的過程?；疽兀簺Q策主體、決策目標和一系列備選方案。決策分析及其在臨床中的應用決策分析：79臨床決策分析

(clinicaldecisionanalysis,CDA)：采用定量分析方法在充分評價不同方案的風險和利益之后，選取最佳方案以減少臨床不確定性和利用有限資源取得最大效益的思維方式。包括診斷決策、治療（康復）決策等。臨床決策分析80臨床決策分析的基本流程與常用方法臨床決策分析的基本流程與常用方法81循證醫(yī)學實踐的決策分析課件82第二節(jié)

決策分析的實施第二節(jié)

決策分析的實施83一、決策問題的確認二、決策問題的結構化三、相關證據(jù)及信息的檢索與搜集四、確定最終結局的效用值五、決策樹分析六、敏感性分析一、決策問題的確認84決策問題的確認對所研究的問題給出精確的定義，并且根據(jù)問題的定義將其分解為三部分，包括：不同的決策選項不同選項之后所有可能發(fā)生的事件決策所關心的結局決策問題的確認對所研究的問題給出精確的定義，并且根據(jù)問題的定85例10-1

男性患者，50歲，體檢發(fā)現(xiàn)左頸動脈硬化，但目前沒有任何臨床癥狀。現(xiàn)有證據(jù)表明，頸動脈硬化者發(fā)生腦卒中的危險性升高。因此，對于該患者是否需要治療，就是一個決策問題，臨床上可以有兩種選擇，一是暫時臨床觀察，二是行頸動脈內(nèi)膜切除術。例10-186但是結合臨床實際考慮，有如下可能，臨床觀察雖然避免了手術相關的短期危險因素（圍術期死亡，手術中發(fā)生腦卒中），可以維持無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)（在一段特定時間內(nèi)未發(fā)生腦卒中），但是不可避免面臨將來更高的腦卒中的風險。但是結合臨床實際考慮，有如下可能，臨床觀察雖然避免了手術相關87如果選擇進行手術，手術雖然有益于解決問題，減少發(fā)生腦卒中的可能性，但是卻有圍手術期間發(fā)生腦卒中和死亡的風險。如果選擇進行手術，手術雖然有益于解決問題，減少發(fā)生腦卒中的可88決策問題的結構化決策樹（decisiontree）決策樹是一種能夠有效地表達復雜決策問題的數(shù)學模型，按邏輯、時序把決策問題中的備選方案及結局有機組合并用圖標羅列出來，猶如一棵從左到右不斷分支的樹，包括一系列節(jié)點與分支。決策問題的結構化決策樹（decisiontree）89節(jié)點又可分為決策節(jié)點（decisionnodes）與機會節(jié)點（chancenodes），前者以小方框“□”表示，后者以圓圈“○”表示。在決策樹末梢，為各方案的最后結局（outcome），各種結局必須定量描述。節(jié)點又可分為決策節(jié)點（decisionnodes）與機會節(jié)90圖10-1動脈硬化處理的決策樹圖10-1動脈硬化處理的決策樹91相關證據(jù)及信息的檢索與搜集決策分析中最重要的信息是每一種可能的事件在相應條件下出現(xiàn)的概率。相關信息可來自以下幾方面：通過文獻估計概率：meta分析相關證據(jù)及信息的檢索與搜集決策分析中最重要的信息是每一種可能92咨詢專家意見以獲取所需的信息：

德爾菲法概率估計中不確定性的估算：

敏感性分析獲取所需要的信息后，將其填入決策樹中，進行下一步分析工作。咨詢專家意見以獲取所需的信息：93例10-1中的決策相關信息的基線估計值如下：選擇臨床觀察的患者有11%可能會發(fā)生腦卒中，而選擇做手術會有1%的患者死亡，而術后存活的患者中有2%會在圍術期間發(fā)生腦卒中，術后“未發(fā)生腦卒中”者在以后會有5%的患者再次發(fā)生腦卒中的可能，這些估計值在決策樹中各概率分支下方標出。例10-1中的決策相關信息的基線估計值如下：94循證醫(yī)學實踐的決策分析課件95確定最終結局的效用值結局的量化是決策分析的重要環(huán)節(jié)。決策選項有多種，每種選擇的臨床結局又不相同，為了達到比較目的，需要預先將各種結局轉換成同一單位的變量，這個變量就是效用(utility)。確定最終結局的效用值結局的量化是決策分析的重要環(huán)節(jié)。96效用值是一種表述結局相對優(yōu)劣的數(shù)量化指標，是個體在不確定情況下的優(yōu)先選擇，反映個體的主觀感受，并受年齡、經(jīng)濟收入、教育程度等多種因素的影響。效用值是一種表述結局相對優(yōu)劣的數(shù)量化指標，是個體在不確定情況97效用值通常用0～1的數(shù)值來表示，1代表完全健康，0代表死亡，也可以為負數(shù)，表示比死亡更糟糕的疾病狀態(tài)，如無意識或長期臥床伴嚴重疼痛等。效用值通常用0～1的數(shù)值來表示，1代表完全健康，0代表死亡98效用值的測量方法直接測量方法等級尺度法（ratingscale）標準博弈法（standardgamble）時間權衡法（timetrade-off）效用值的測量方法直接測量方法99間接測量方法填寫生存質(zhì)量量表，計算量表得分，再將量表得分轉換為效用值計算質(zhì)量調(diào)整壽命年（quality-adjustedlifeyears，QALYs）間接測量方法100決策樹分析決策樹分析又稱為決策樹的折疊與平均,指通過以上步驟所形成的決策樹，計算每一種決策選項所對應的不同結局出現(xiàn)的情況。決策樹分析決策樹分析又稱為決策樹的折疊與平均,指通過以上步驟101例10-1在掌握了以上各種基本信息后，就可計算各機遇節(jié)點和各種方案的期望值（expectedvalue，EV）。各機遇節(jié)點的期望值為該節(jié)點各分支概率與結局QALYs值的乘積之和。根據(jù)上面的決策樹可以計算臨床觀察分枝的期望值和手術分枝的期望值如下：例10-1在掌握了以上各種基本信息后，就可計算各機遇節(jié)點和102臨床觀察的期望值：EVC=(15×1×0.89)+(15×0.5×0.11)=14.18QALYs手術的期望值：EVS=(15×1×0.95×0.98×0.99)+(15×0.5×0.05×0.98×0.99)+(15×0.5×0.02×0.99)+(0×0×0.01)=14.34QALYs臨床觀察的期望值：EVC=(15×1×0.89)+(103比較兩者的期望值，手術治療的期望值稍高，提示應該選擇手術治療，但是應該看到，兩個方案的期望值相差不大，而手術治療還有致死的可能性。比較兩者的期望值，手術治療的期望值稍高，提示應該選擇手術治療104雖然死亡的概率很低，但是在生與死的可能選擇的情況下，醫(yī)生或患者難以僅憑14.34QALYs>14.18QALYs的結果，承擔那1%的死亡風險！因此，與患者及時溝通，在知情的情況下做出決策是十分必要的。雖然死亡的概率很低，但是在生與死的可能選擇的情況下，醫(yī)生或患105敏感性分析敏感性分析通過觀察假設變化時，決策分析的結果是否具有良好的穩(wěn)定性，對其結論加以評估。敏感性分析敏感性分析通過觀察假設變化時，決策分析的結果是否具106敏感性分析也可以通過觀察哪些假設對結果影響最大而發(fā)現(xiàn)對于該分析最重要的假設，從而為問題的深入研究和進一步解決提供線索。敏感性分析也可以通過觀察哪些假設對結果影響最大而發(fā)現(xiàn)對于該分107敏感性分析在決策分析中具有重要的地位，它可以驗證決策分析結果的可靠性，因此決策分析應該常規(guī)進行敏感性分析。敏感性分析在決策分析中具有重要的地位，它可以驗證決策分析結果108例10-1進行敏感性分析，當取不同的手術病死率時，可分別計算出不同的手術治療方案的期望值，下圖顯示的就是當手術病死率在一定范圍內(nèi)變動所對應的期望值。例10-1進行敏感性分析，當取不同的手術病死率時，可分別計109圖10-3對手術死亡率的敏感性分析圖10-3對手術死亡率的敏感性分析110從圖10-3中可以看出，當手術病死率為2.1%時，兩種方案的期望值相當，此時的2.1%叫閾值，表明這一數(shù)值是兩種方案選擇的分界點。當手術病死率在小于2.1%的區(qū)間內(nèi)，選擇手術這一方案是合適的。從圖10-3中可以看出，當手術病死率為2.1%時，兩種方111第三節(jié)

復雜決策問題和

Markov模型第三節(jié)

復雜決策問題和

Markov模型112一、復雜決策問題二、Markov模型及方法三、Markov模型的應用實例一、復雜決策問題113復雜決策問題在循證臨床決策中，可供選擇的決策選項可能很多，同時可能會出現(xiàn)多種結局，并且從干預措施到結局出現(xiàn)又會經(jīng)過許多過程（狀態(tài)），這些過程又有可能受眾多因素的影響。在這些情況下，決策分析就變得比較復雜。Markov模型有助于解決復雜決策問題。復雜決策問題在循證臨床決策中，可供選擇的決策選項可能很多，同114Markov模型及方法Markov模型能夠更精確而且非常簡潔的表示在不同健康狀態(tài)間多次的或者時間不確定的轉換，從而對復雜決策樹進行決策分析。Markov模型及方法Markov模型能夠更精確而且非常簡潔115應用Markov模型需要四個步驟1.定義不同的健康狀態(tài)描述在不同的健康狀態(tài)之間轉換的方式2.選擇適宜的周期長度要根據(jù)實際情況決定。周期較長者，計算的負荷較小，反之亦然。應用Markov模型需要四個步驟1163.估計轉換的概率估計轉換概率的大多數(shù)信息來源于文獻4.估算結局蒙特卡羅模擬法（MonteCarlosimulation）Markov隊列模擬法（Markovcohortsimulation）矩陣代數(shù)法（matrixalgebra）3.估計轉換的概率117Markov模型的應用實例左頸動脈硬化是否手術治療遠期效果評價的Markov模型Markov模型的應用實例左頸動脈硬化是否手術治療遠期效118例10-1如果考慮遠期效果時，可以采用Markov模型進行決策分析。圖10-6顯示了觀察或手術治療后患者出現(xiàn)的三種結局：維持無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)，發(fā)生腦卒中和死亡。例10-1如果考慮遠期效果時，可以采用Markov模型進行決119這是短期結局，那么隨著時間的推移，無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)的患者在接下來的時間里，會有一部分人死亡，一部分人生存，生存的人中間不可避免的會有人發(fā)生腦卒中，余下的人維持無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)；生存但是伴有腦卒中的人，其結局也是隨著時間的進程部分人會死亡而部分人仍生存，生存的人繼續(xù)這種循環(huán)，直至所有人群都到達一種結局：死亡。這是短期結局，那么隨著時間的推移，無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)的患120圖10-6頸動脈硬化患者的Markov模型示意圖（Markov樹）圖10-6頸動脈硬化患者的Markov模型示意圖（Mar121用Markov模型來模擬他們的結局，計算結局的增益，同其他的方案進行比較從而做出選擇。從上述可以看出有三個Markov狀態(tài)：無癥狀性頸動脈硬化（狀態(tài)1），伴有腦卒中生存（狀態(tài)2），死亡（狀態(tài)3）。用Markov模型來模擬他們的結局，計算結局的增益，122其中狀態(tài)1到狀態(tài)3之病死率（5%）并不完全表示為頸動脈硬化這一疾病所致（要盡可能模擬實際情況，考慮有其他死亡原因）。它們之間的轉換關系及轉移概率見表10-2和圖10-7。其中狀態(tài)1到狀態(tài)3之病死率（5%）并不完全表示為頸動脈硬化這123假如將Markov循環(huán)周期設為1年，那么每一個周期，“無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)”為1個QALYs，伴腦卒中生存則為0.5個QALYs，死亡則為0。假設從手術開始當年起，根據(jù)相關文獻數(shù)據(jù)估計選擇手術治療的相關數(shù)據(jù)為：維持無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)占97%，伴腦卒中生存的占2%，死亡為1%。此后人群在這3個狀態(tài)的轉移概率如表10-2。假如將Markov循環(huán)周期設為1年，那么每一個周期，“無癥狀124無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡無癥狀性頸動脈硬化0.94050.00950.05生存（伴腦卒中）00.950.05表10-2手術治療后3種自然狀態(tài)每年的轉移概率無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡無癥狀性頸動脈硬化0.125圖10-7頸動脈硬化患者各狀態(tài)間的轉移關系無癥狀性頸動脈硬化伴腦卒中生存死

亡0.00950.050.050.94050.95圖10-7頸動脈硬化患者各狀態(tài)間的轉移關系無癥狀性頸動脈硬126計算原理同上，由于該過程的計算比較繁瑣，可借助相關軟件進行，如decisionmaker，treeage，比較簡單的則運用Excel計算。計算原理同上，由于該過程的計算比較繁瑣，可借助相關軟127以選擇手術治療為例，假設10萬病例納入分析，其最終結果是人均獲得16個QALYs（計算的結果見表10-3）。用同樣的方法可以計算選擇“臨床觀察”方案的人均QALYs，然后可以比較兩個方案的QALYs大小，進行決策。以選擇手術治療為例，假設10萬病例納入分析，其最終結果是人均128周期數(shù)無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡

例數(shù)QALYs例數(shù)QALYs例數(shù)QALYs總QALYs累計QALYs197000

2000

1000

29122891228282214115950092639926393858008580035481774106520875741802134806958069547862093151190827882630015758937589347442372193630782653412666713777137752282614233950739914152577671306713056452822.527225069953485210周期數(shù)無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡

例數(shù)QALYs129周期數(shù)無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡

例數(shù)QALYs例數(shù)QALYs例數(shù)QALYs總QALYs累計QALYs8631366313660013000.5308630991375513479593795939763013150.53432006253061388710558465584665503275376040591216729981155523525236754337740723055900728898………………………50000010000001599600總計：

1599600人均：

16.00周期數(shù)無癥狀性頸動脈硬化生存（伴腦卒中）死亡

例數(shù)QALYs130注：①無癥狀性頸動脈硬化狀態(tài)效用值=1，生存（伴腦卒中）效用值=0.5，死亡效用值=0；QALY：質(zhì)量調(diào)整生存年；②本例數(shù)據(jù)引自文獻：Decisionanalysismodels:Openingtheblackbox[J].Surgery.2003,注：131第四節(jié)

決策分析質(zhì)量評估第四節(jié)

決策分析質(zhì)量評估132實質(zhì)是評估決策分析中所使用的各種原始參數(shù)的準確性和可靠性。

實質(zhì)是評估決策分析中所使用的各種原始參數(shù)的準確性和可靠性。133決策分析質(zhì)量評估標準決策樹各分支所用的參數(shù)是否來源于高質(zhì)量的研究結果？決策分析質(zhì)量評估標準134是否進行了敏感性分析，即通過改變四個方面的估計值，評估最終結論的穩(wěn)定性？1.各種干預的效果2.不良反應發(fā)生率3.估計的費用4.效用的賦值是否進行了敏感性分析，即通過改變四個方面的估計值，評估最終結135是否考慮了所有可能涉及的花費？是否考慮了所有可能涉及的花費？136ThankYou!ThankYou!137

11、人生的某些障礙，你是逃不掉的。與其費盡周折繞過去，不如勇敢地攀登，或許這會鑄就你人生的高點。

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