第二章

研究設(shè)計(jì)ResearchDesign2/5/20231北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授第一節(jié)研究類型2/5/20232北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授

第二節(jié)研究設(shè)計(jì)的基本內(nèi)容一、建立研究假設(shè)、明確研究的主要問題和

次要問題二、確定研究對象的范圍和數(shù)量三、確定處理因素四、選擇觀察指標(biāo)和統(tǒng)計(jì)分析方法五、研究設(shè)計(jì)的三要素及主要統(tǒng)計(jì)學(xué)問題2/5/20233北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授

第三節(jié)實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的原則一、重復(fù)二、對照（一）醫(yī)學(xué)研究中常見的對照形式1．無對照研究2．歷史對照3．自身前后對照4．非隨機(jī)化同期對照5．隨機(jī)化同期對照（二）對照組常用的干預(yù)方式1．空白對照2．實(shí)驗(yàn)對照3．安慰劑對照4．標(biāo)準(zhǔn)對照三、隨機(jī)化2/5/20234北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授第四節(jié)隨機(jī)對照與非隨機(jī)對照試驗(yàn)一、隨機(jī)對照試驗(yàn)例2-1門腔分流手術(shù)治療肝硬化門靜脈高壓癥，前后有51次研究（表2-1）。無對照和非隨機(jī)對照的研究夸大了門腔分流手術(shù)的作用。而按實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)原則進(jìn)行的4次隨機(jī)對照試驗(yàn)結(jié)果，認(rèn)為手術(shù)幾乎沒有價(jià)值。2/5/20235北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授第四節(jié)隨機(jī)對照與非隨機(jī)對照試驗(yàn)

（一）平行設(shè)計(jì)（二）配對設(shè)計(jì)（一）平行設(shè)計(jì)（二）配對設(shè)計(jì)（一）平行設(shè)計(jì)（二）配對設(shè)計(jì)2/5/20236北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授（一）平行設(shè)計(jì)（二）配對設(shè)計(jì)二、非隨機(jī)對照試驗(yàn)歷史對照前后對照準(zhǔn)試驗(yàn)2/5/20237北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授（一）平行設(shè)計(jì)（二）配對設(shè)計(jì)第五節(jié)非隨機(jī)對照試驗(yàn)常見的偏倚一、無對照研究的偏倚二、歷史對照偏倚三、前后對照偏倚四、非隨機(jī)同期對照和準(zhǔn)試驗(yàn)偏倚五、依從性偏倚與失訪偏倚六、意向性分析偏倚2/5/20238北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授（一）平行設(shè)計(jì)（二）配對設(shè)計(jì)例2-4一項(xiàng)隨機(jī)對照的雙盲試驗(yàn)，受試者為8341名有心臟病的中年男子，干預(yù)是5種可能防止心臟病突發(fā)的5種藥物和安慰劑（相同的藥物膠囊裝入乳糖），用5年追蹤觀察的病死率來評價(jià)6種干預(yù)的效果。其中，服用安妥明（Adherence）藥的患者心臟病的病死率見表2-2。

2/5/20239北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授六、意向性分析偏倚2/5/202310北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授第六節(jié)常用隨機(jī)分組方法2/5/202311北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授2/5/202312北京大學(xué)光華管理學(xué)院涂平教授2/5/202313北京大