中國兒童輸血依賴型地中海貧血輸血管理指南（2025年）解讀202X匯報人：XXX2025.5目錄CONTENTS指南概述與背景01輸血治療原則與方案02輸血前檢測與評估03輸血不良反應(yīng)管理04鐵過載管理與患者長期隨訪05指南實施與推廣06指南概述與背景01202X疾病定義與流行病學(xué)地中海貧血是因珠蛋白基因缺陷導(dǎo)致珠蛋白鏈合成異常的遺傳性溶血性貧血。我國廣西、廣東、海南等地區(qū)是地貧高發(fā)區(qū)，重型地貧需長期輸血治療。疾病嚴重性與社會影響輸血依賴型地中海貧血（TDT）患者需終生輸血，若不規(guī)范治療，可導(dǎo)致多器官損害，嚴重影響生存質(zhì)量和壽命。給家庭和社會帶來沉重經(jīng)濟負擔(dān)，規(guī)范管理意義重大。指南制定背景與目的國際上已有相關(guān)指南，但我國需結(jié)合國情制定適合本土的輸血管理指南。旨在為醫(yī)務(wù)人員提供科學(xué)、規(guī)范指導(dǎo)，改善TDT患者預(yù)后，提高輸血安全性與有效性。地中海貧血簡介輸血治療原則與方案02202X”伴有心功能異常等并發(fā)癥的TDT患兒，可維持輸血前Hb水平在110~120g/L。成人期TDT患者可參照《內(nèi)科輸血指南》，根據(jù)具體情況適當(dāng)放寬輸血指征。首次輸血年齡與同種免疫發(fā)生率相關(guān)，越早輸血越少發(fā)生同種免疫。早期規(guī)范輸血治療對降低免疫反應(yīng)、提高輸血安全性至關(guān)重要。確診TDT患者，建議維持輸血前Hb95~105g/L，輸血后Hb140~150g/L，利于生長發(fā)育，減少鐵積累。該方案可滿足患者日?；顒有枨?，降低輸血相關(guān)并發(fā)癥風(fēng)險。常規(guī)輸血指征首次輸血年齡考量特殊輸血指征輸血時機與指征01兒童患者每次輸紅細胞0.5~1.0單位/10kg，擬輸血量（mL）=（目標(biāo)Hb值–實際Hb值）×體重×3÷擬輸注的紅細胞單位比容。依據(jù)患者體重和Hb變化精準(zhǔn)計算輸血量，確保輸血效果。輸血量計算方法02TDT患者一般約每2~5周輸血1次，維持輸血前Hb95~105g/L。有心臟病等并發(fā)癥患者，建議維持Hb110~120g/L，但輸血后Hb不超過150g/L。輸血間隔安排03根據(jù)患者年齡、病情嚴重程度、生長發(fā)育情況及既往輸血反應(yīng)等個體差異，靈活調(diào)整輸血量與間隔。個體化方案可提高治療效果，減少不良反應(yīng)。個體化調(diào)整原則輸血量與間隔重度貧血患者輸血要點重度貧血患者心臟儲備功能差，輸注紅細胞量宜少，速度宜慢，可少量多次。在心率、血壓、氧飽和度等監(jiān)測下，開展全血置換技術(shù)，置換液為壓積紅細胞或洗滌紅細胞，量入為出，保持生命體征穩(wěn)定。01TDT患者妊娠會加重貧血，期間應(yīng)維持Hb＞105g/L；哺乳期營養(yǎng)需求高，體力消耗大，亦應(yīng)維持Hb＞105g/L。孕期與哺乳期輸血需綜合考慮母體和胎兒需求，保障母嬰安全。02孕期與哺乳期輸血管理其他注意事項輸血時間通常宜4h內(nèi)輸完，但因輸血反應(yīng)和心功能狀態(tài)有所不同，可依據(jù)實際情況適當(dāng)延長。輸血過程中密切監(jiān)測患者生命體征，及時發(fā)現(xiàn)并處理輸血不良反應(yīng)。03輸血注意事項輸血前檢測與評估03202X血清學(xué)方法或基因分型法可用于紅細胞血型抗原檢測，各有優(yōu)缺點。血清學(xué)方法操作簡便、成本低，但存在漏檢風(fēng)險；基因分型法準(zhǔn)確性高，但技術(shù)要求和成本較高。檢測方法選擇第1次輸血前，需檢測ABO血型、Rh血型D、C、c、E、e抗原和Mur、Mia等，有條件可增加Kidd、MNSs、Lewis、Duffy等多血型系統(tǒng)抗原檢測。多血型系統(tǒng)抗原檢測有助于降低同種免疫發(fā)生率，提高輸血安全性。檢測抗原類型過去3個月內(nèi)有隨機輸血史者，供者紅細胞干擾免疫血液學(xué)檢測，血型抗原首選基因分型法。基因分型法可準(zhǔn)確識別患者血型抗原，避免因供者紅細胞干擾導(dǎo)致的檢測誤差。特殊情況處理紅細胞血型抗原檢測患者存在一種或多種具有臨床意義的同種抗體時，先經(jīng)交叉配血試驗盲篩找到相容性供者，再選擇同種抗體對應(yīng)血型抗原陰性的血液輸注?；颊邇H存在冷抗體或僅在室溫條件下有活性抗體，但在37℃條件下交叉配血相合時，可視為配血相合，輸注時放慢或復(fù)溫后較快輸注。鑒定原則與策略患者存在自身抗體或直接抗人球蛋白試驗陽性時，定期進行Coomb's試驗，評價自身免疫狀況，輸血前處理原則與血液成分選擇參照相關(guān)專家共識執(zhí)行?；颊叽嬖谘涂贵w特異性無法鑒定時，按交叉配血相容性原則輸血；曾不規(guī)則抗體篩查陽性但現(xiàn)陰性者，按此前抗體特異性選擇相應(yīng)血型抗原陰性血液輸注。復(fù)雜情況處理輸血前系統(tǒng)進行不規(guī)則抗體篩查和鑒定，盡可能采用2種或2種以上不同廠家的不規(guī)則抗體篩選細胞和鑒定譜細胞。推薦含Mur/Mia等紅細胞抗原的不規(guī)則抗體篩選細胞和鑒定譜細胞，因其在中國人群中常見，但臨床易漏檢。篩查原則與方法血型抗體篩查與鑒定實驗室檢查項目包括血常規(guī)、血清鐵蛋白、肝腎功能、心肌酶譜等，監(jiān)測患者身體狀況及輸血相關(guān)并發(fā)癥風(fēng)險。定期實驗室檢查可及時發(fā)現(xiàn)潛在問題，提前干預(yù)，保障患者安全。風(fēng)險因素評估評估患者輸血相關(guān)感染風(fēng)險、同種免疫風(fēng)險、鐵過載風(fēng)險等，制定針對性預(yù)防措施。風(fēng)險因素評估可降低輸血不良事件發(fā)生率，提高輸血治療安全性。臨床癥狀與體征評估詳細記錄患者貧血程度、生長發(fā)育狀況、有無器官腫大、面容改變等臨床表現(xiàn)，為輸血方案制定提供依據(jù)。臨床癥狀與體征評估有助于判斷病情嚴重程度，及時調(diào)整治療策略?；颊呔C合評估輸血不良反應(yīng)管理04202X非溶血性發(fā)熱反應(yīng)：發(fā)生率較高，表現(xiàn)為輸血過程中或輸血后短時間內(nèi)發(fā)熱，伴或不伴寒戰(zhàn)。過敏反應(yīng)：常見癥狀為蕁麻疹、瘙癢，嚴重者可出現(xiàn)呼吸困難、過敏性休克。急性輸血反應(yīng)同種免疫反應(yīng)：10%~20%的地貧患者可能發(fā)生，1~3歲后開始輸血治療的兒童更常見，可導(dǎo)致配血困難、輸血效果不佳。遲發(fā)性溶血性輸血反應(yīng)：可能因輸血前未檢測出的血型同種抗體或輸血后新產(chǎn)生的同種抗體導(dǎo)致，需嚴格執(zhí)行交叉配血樣本管理要求。慢性輸血反應(yīng)輸血相關(guān)循環(huán)超負荷（TACO）：有心臟功能障礙或輸血速度較快的TDT患者易發(fā)生，表現(xiàn)為呼吸困難、心動過速等。輸血相關(guān)急性肺損傷（TRALI）、輸血相關(guān)移植物抗宿主?。═AGVHD）、急性溶血性輸血反應(yīng)（AHTR）及輸血傳染病等較少發(fā)生，但需警惕。其他輸血反應(yīng)常見輸血不良反應(yīng)類型根據(jù)患者具體情況制定個體化輸血方案，合理控制輸血量與速度，避免過度輸血。個體化方案可提高輸血效果，減少不良反應(yīng)。優(yōu)化輸血方案輸血過程中密切監(jiān)測患者生命體征，及時發(fā)現(xiàn)異常情況并處理。及時處理可有效降低不良反應(yīng)對患者的影響。加強輸血過程監(jiān)測規(guī)范進行紅細胞血型抗原檢測、血型抗體篩查與鑒定，確保供受者血型相容。通過全面檢測與評估，降低輸血不良反應(yīng)發(fā)生風(fēng)險。嚴格輸血前檢測與評估輸血不良反應(yīng)預(yù)防措施輕度發(fā)熱可暫停輸血，給予物理降溫；高熱伴寒戰(zhàn)者可給予解熱鎮(zhèn)痛藥，必要時給予抗組胺藥物。通過合理處理，可緩解患者不適，保障輸血安全。發(fā)熱反應(yīng)處理+輕度過敏反應(yīng)可減慢輸血速度，給予抗組胺藥物；嚴重過敏反應(yīng)需立即停止輸血，給予腎上腺素、糖皮質(zhì)激素等治療，保持呼吸道通暢。及時處理過敏反應(yīng)可防止病情惡化，保障患者生命安全。過敏反應(yīng)處理+立即停止輸血，給予抗休克、保護腎功能、堿化尿液等治療，必要時進行血漿置換。溶血反應(yīng)處理需迅速、準(zhǔn)確，以減少對患者器官的損害。溶血反應(yīng)處理+減慢或停止輸血，給予利尿劑、強心劑，吸氧，保持呼吸道通暢，監(jiān)測心肺功能。TACO處理需綜合考慮患者心肺功能，及時糾正循環(huán)超負荷。TACO處理+輸血不良反應(yīng)處理方法鐵過載管理與患者長期隨訪05202X監(jiān)測指標(biāo)與方法定期檢測血清鐵蛋白水平，結(jié)合心臟磁共振成像（CMR）等影像學(xué)檢查評估心、肝等器官鐵負荷。多種監(jiān)測手段結(jié)合可全面了解患者鐵過載情況。鐵過載風(fēng)險評估根據(jù)患者輸血量、年齡、既往鐵過載治療史等因素，評估鐵過載風(fēng)險，制定個體化祛鐵治療方案。風(fēng)險評估有助于提前干預(yù)，減少鐵過載對器官的損害。鐵過載監(jiān)測與評估常用祛鐵藥物去鐵胺（DFO）、去鐵酮（DFP）和地拉羅司（DFX）是臨床常用祛鐵藥物，各有特點。DFO需皮下注射，DFP口服，DFX口服且服用方便，可根據(jù)患者情況選擇。藥物選擇與聯(lián)合應(yīng)用根據(jù)患者鐵過載程度、器官受累情況、藥物耐受性等因素選擇合適祛鐵藥物。單一藥物不能很好控制血清鐵蛋白水平或出現(xiàn)耐受時，可選擇2種或3種藥物聯(lián)合使用。祛鐵治療監(jiān)測與調(diào)整定期監(jiān)測血清鐵蛋白水平、肝腎功能等，評估祛鐵治療效果，及時調(diào)整藥物劑量或治療方案。通過監(jiān)測與調(diào)整，確保祛鐵治療有效、安全。祛鐵治療策略定期隨訪患者貧血狀況、輸血情況、鐵過載情況、器官功能等，一般每3~6個月隨訪1次。隨訪可及時發(fā)現(xiàn)問題，調(diào)整治療方案。指導(dǎo)患者合理飲食、適當(dāng)運動，避免感染等不良因素。提供心理支持，幫助患者建立積極心態(tài)，提高生活質(zhì)量。隨訪內(nèi)容與頻率生活方式指導(dǎo)與心理支持建立多學(xué)科協(xié)作團隊，包括血液科、兒科、輸血科、心理科等，為患者提供全方位醫(yī)療服務(wù)。多學(xué)科協(xié)作可提高患者管理水平，改善預(yù)后。多學(xué)科協(xié)作管理患者長期隨訪與管理指南實施與推廣06202X培訓(xùn)與教育組織線上線下培訓(xùn)課程，針對醫(yī)務(wù)人員解讀指南要點，提高對TDT輸血管理的認識與理解。培訓(xùn)可促進指南在臨床中的正確應(yīng)用。多媒體宣傳利用醫(yī)院官網(wǎng)、社交媒體等平臺，發(fā)布指南解讀文章、視頻，提高公眾對TDT的認知。多媒體宣傳可擴大指南影響力。學(xué)術(shù)交流與會議舉辦學(xué)術(shù)會議、研討會，分享TDT輸血管理經(jīng)驗與最新研究成果，推動指南推廣。學(xué)術(shù)交流可促進知識更新與傳播。指南推廣策略地區(qū)差異與資源分配不均我國不同地區(qū)醫(yī)療資源存在差異，部分基層醫(yī)療機構(gòu)輸血設(shè)備、檢測技術(shù)等相對落后，影響指南實施。需加強基層醫(yī)療機構(gòu)建設(shè)，合理分配醫(yī)療資源?；颊咭缽男詥栴}部分患者對輸血治療、祛鐵治療等依從性差，影響治療效果，需加強患者教育與管理?；颊呓逃c管理可提高患者依從性，保障治療效果。醫(yī)務(wù)人員認知與執(zhí)行偏差部分醫(yī)務(wù)人員對指南理解不深入，存在執(zhí)行不到位情況，需加強培訓(xùn)與監(jiān)督。培訓(xùn)與監(jiān)督可提高醫(yī)務(wù)人員執(zhí)行指南的規(guī)范性。指南實施中的問題與挑戰(zhàn)關(guān)注國